Редкий случай

Препараты для лечения приморцев, страдающих орфанными заболеваниями, выдаются абсолютно бесплатно

Около двух миллионов человек в России страдает редкими (орфанными) заболеваниями. Таких пациентов относительно немного, 1,5% населения страны. Однако все они нуждаются в пожизненной помощи со стороны государства, потому что цена на лекарственные препараты чрезвычайно высока. На сегодняшний день существует список из 14 орфанных заболеваний, лечение которых финансируется государством. Заместитель министра здравоохранения Приморского края Оксана СОЛОВЬЕВА рассказала газете «Золотой Рог» о льготном лекарственном обеспечении приморцев по программе высокозатратных заболеваний. Колоссальные затраты На сегодняшний день в регистр высокозатратных нозологий региона внесено 1830 пациентов, и все они получают бесплатные лекарственные препараты. Около 80% заболеваний носят наследственный характер - генные или хромосомные мутации, остальные - это редкие формы рака, вирусных или бактериальных инфекций. В 75% случаев болезни диагностируются в раннем детстве, причем 30% пациентов не доживают и до пяти лет. Тем не менее, ряд заболеваний, например, болезнь Гентингтона, спинно-мозжечковая атаксия, саркома Капоши и другие обнаруживаются в зрелом возрасте. Еще недавно незнакомый нам термин происходит от английского слова orphan, что означает «сирота». Так назвали редкие и очень редкие заболевания, как правило, связанные с генетическими нарушениями, для которых либо не существовало лечения, или оно было запредельно дорогим. Эти люди были прежде фактически лишены медицинской и социальной поддержки, и результатом становилась либо тяжелая инвалидность, либо ранняя смерть. При адекватном лечении большинство орфанных пациентов, для которых терапия существует и доступна, ведет обычный образ жизни - они сохраняют трудоспособность, получают образование, создают семьи, рожают здоровых детей. Примером может служить такое тяжелое заболевание, как гемофилия - наследственный недуг, при котором в организме отсутствуют факторы свертываемости крови. С этим недугом рождается один мальчик из каждых 5000. Без лечения они уже в детстве становятся инвалидами, рано умирают. «Орфанные заболевания - достаточно редкое явление. В России зарегистрировано не более 10 человек на 100 тысяч населения. Но с каждым годом ученые находят все новые редкие заболевания, и разработка препаратов ведется постоянно. В большинстве случаев они настолько дорогие, что для орфанных заболеваний, лечение которых, как правило, пожизненное, выливаются в колоссальные затраты. Стоимость лечения одного больного может варьироваться от 10 до нескольких сот тысяч рублей. Поэтому высокозатратные препараты закупаются Министерством здравоохранения РФ, федеральный уровень закупок означает, во-первых, что все больные получат необходимые препараты бесплатно», - рассказала Оксана Соловьева. На закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям в 2019 году было выделено из федерального бюджета 55,7 млрд рублей. В 2020-м, с учетом расширения программы, сумма увеличилась почти до 64 млрд рублей. Что касается Приморского края, с начала года на приобретение лекарственных препаратов и медицинских изделий для льготной категории из бюджета было выделено 1 726 679,47 миллиона рублей. Данные средства выделены на приобретение лекарственных препаратов для лечения пациентов с заболеваниями «сахарный диабет» (инсулины), «онкология», «онкогематология», орфанные заболевания (не входящие в перечень 12 ВЗН), «Туберкулез», «Вакцины». «Пациентам, которые входят в эту программу, медикаменты выдаются в аптеках по рецептам, бесплатно, на основании установленного узкими специалистами диагноза. На сегодняшний день ведется федеральный и региональный регистр пациентов, которые болеют орфанными заболеваниями и нуждаются в данных медикаментах», - поясняет Оксана Соловьева. Отметим, что бесплатное обеспечение лекарственными препаратами льготной категории людей реализуется, в том числе, в рамках Госпрограммы «Развитие здравоохранения Приморского края» на 2020-2027 годы. 12 плюс два Программа ВЗН существует достаточно давно. «Теперь за счет федеральных закупок бесплатные лекарства получают пациенты по 14 орфанным заболеваниям. В этом году список препаратов был дополнен двумя позициями: апластическая анемия неуточненная и наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра). Категории граждан с данными заболеваниями получат лечение бесплатно в рамках федеральной программы ВЗН» - пояснила Оксана Соловьева, подчеркнув, что обеспечение ВЗН проходит в рамках исполнения постановления Правительства РФ от 26 ноября 2018г. №1416 «О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации». «На данный момент уже подана заявка в Министерство здравоохранения Российской Федерации, которая находится на рассмотрении ведущими специалистами здравоохранения страны», - подчеркнула замминистра. Ежегодно внештатные специалисты Приморского края формируют заявку по этим дорогостоящим нозологиям. Документально необходимо подтвердить, что каждый представленный пациент действительно нуждается в дорогостоящем лечении. Только после этого заявка может быть утверждена. Все пациенты занесены в федеральный регистр, и каждый отпуск лекарственного препарата фиксируется вплоть до миллиграмма. Предельную цену могут снизить Комиссия Минздрава по формированию лекарственных перечней на 2021 год рекомендовала к включению в госпрограмму «14 высокозатратных нозологий» препараты эмацизумаб и симоктоког альфа, предназначеные для лечения гемофилии, а также окрелизумаб – для терапии рассеянного склероза. Таким образом, в заявку были включены препараты Гемлибра (эмицизумаб), и Нувик (симоктоког альфа). Гемлибра показана пациентам с тяжелой формой гемофилии А и затрудненным венозным доступом, поскольку рассчитана на подкожное введение. Этот препарат может заменить в «14 ВЗН» антиингибиторный коагулянтный комплекс, на закупку которого (согласно данным Vademecum) в 2018 году Минздрав потратил 2,29 млрд рублей. Опыт применения Гемлибра (эмицизумаб) в Приморском крае уже есть, так, Министерством здравоохранения Приморского края в 2020 году на приобретение данного препарата было выделено 13 млн рублей. Обещанная предельная цена на Гемлибру в РФ предполагается быть на 23% ниже минимальной в мире – не более 1,6 тысячи рублей за 1 мг без НДС. Симоктоког альфа, первый человеческий рекомбинантный фактор свертывания крови VIII пролонгированного действия, подойдет больным гемофилией с выработанным ингибитором к фактору VIII или пациентам с риском его выработки при большом объеме заместительной терапии. Препарат будет локализован до стадии упаковки. Окревус (окрелизумаб) для терапии первично-прогрессирующего рассеянного склероза тоже был включен в ЖНВЛП (жизненно необходимые и важнейшие лекарственные препараты, - прим. ред.), и теперь принят в перечень «14 ВЗН». В сентябре 2019 года фармацевтическая компания Roche объявила о возможностях локализации препарата на мощностях российской высокотехнологичной фармацевтической компании, одной из крупнейших фармкомпаний России «Р-Фарма». При этом швейцарская компания заявила о планах снизить цену на препарат до 234,5 тысячи рублей за один флакон. Сейчас зарегистрированная предельная цена Окревуса - 259,1 тысячи рублей. В перечень «14 ВЗН» на 2020 год были включены 12 новых позиций. Это алемтузумаб, предназначенный, как и окрелизумаб, для лечения рассеянного склероза, даратумумаб – для терапии хронических лейкозов, а также эверолимус – для лечения после трансплантации органов и тканей. Кроме того, в номенклатуру программы вошли еще девять препаратов для лечения вновь включенных в «14 ВЗН» пяти орфанных заболеваний – экулизумаб, адалимумаб, этанерцепт, канакинумаб, тоцилизумаб, ларонидаза, идурсульфаза, идурсульфаза бета, галсульфаза. Напомним, самой высокой остается стоимость одного рецепта по программе «14 ВЗН» – в среднем она начинается от 100 тысяч рублей. КРОМЕ ТОГО Налоговая инициатива от президента Напомним, Президент Владимир ПУТИН за неделю до голосования по поправкам в Конституцию обратился к россиянам. В своем обращении президент предложил увеличить ставку налога на доходы физических лиц с 13% до 15% для тех, кто зарабатывает в год больше 5 миллионов рублей. Это нововведение вступит в силу с января следующего года. Дополнительные средства, которые поступят в бюджет, глава государства предложил направить на лечение детей с орфанными заболеваниями, на закупку дорогостоящих лекарств и средств реабилитации, а также на проведение высокотехнологичных операций. «Порой родителям не остается иной надежды, как помощь благотворительных фондов. Или, когда другого выхода нет, самим собирать деньги через интернет. Необходимо государственное, системное решение, необходимо определить постоянный источник финансирования. Помощь должна дойти до каждого ребенка, до каждой семьи, которая столкнулась с такой бедой», - заявил президент. Президент особо подчеркнул, что все уже действующие программы лечения редких заболеваний детей будут сохранены, то есть порядка 60 миллиардов ежегодно пойдут «именно плюсом, в дополнение к тем ресурсам, которые уже выделяются на высокотехнологичную помощь и лекарственное обеспечение». На фото: Людям, которые входят в программу ВЗН, медикаменты выдаются в аптеках по рецептам, бесплатно, на основании вынесенного узкими специалистами диагноза. Фото автора Анна МАЦОВСКАЯ. Газета «Золотой Рог», Владивосток.